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文/羊城晚報全媒體記者 黃穎林

1月18日，首個在中國獲批治療脊髓性肌萎縮癥（以下簡稱“SMA”）的口服疾病修正治療藥物艾滿欣?被正式列入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022版）》（以下簡稱《國家醫(yī)保目錄》），用于治療2月齡及以上SMA患者。此舉將極大提升創(chuàng)新藥物的可及性、減輕患者疾病負(fù)擔(dān)，幫助更多深陷困境的SMA罕見病家庭改善生存現(xiàn)狀、提高生活質(zhì)量。

SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，發(fā)病率為存活新生兒中1／10000 ，每年國內(nèi)新增約1000 例 SMA 患者 ；約80%的患者會在出生后 18 個月內(nèi)起病 ，病情的進(jìn)展可導(dǎo)致全身多系統(tǒng)異常。重癥SMA患兒如不進(jìn)行有效治療，多數(shù)會在2歲內(nèi)夭折 。

由于社會對疾病整體認(rèn)知的缺乏，SMA患者與家庭一直以來面臨著確診難、確診時間長的問題；加之罕見病藥物的使用者少、研發(fā)成本高、難度大，治療方式極為有限、可支付性低的困境也長期存在。因此，更多療效確切、使用便利的藥物能夠被納入醫(yī)保是許多SMA患者及家庭的迫切愿望。此外，同大多數(shù)罕見病群體一樣，許多SMA家庭也長期受到照護(hù)壓力沉重、難以正常融入社會等諸多現(xiàn)實(shí)難題困擾，亟需更全面的社會保障體系的支持。

自2020年8月獲得美國FDA批準(zhǔn)以來，艾滿欣?目前已在全球超過80個國家獲批，數(shù)千名患者在真實(shí)世界中接受了治療，其有效性及安全性得到廣泛證實(shí)。作為首個靶向mRNA的小分子疾病修正治療藥物，它可穿透血腦屏障，分布于中樞和外周組織，全身性增加SMN蛋白水平。

復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院王藝教授表示，該藥進(jìn)入國家醫(yī)保目錄將大大提高創(chuàng)新療法的可及性，減輕患者與其家庭的負(fù)擔(dān)，為現(xiàn)有的臨床治療方案提供了重要補(bǔ)充，彌補(bǔ)了現(xiàn)有目錄內(nèi)藥物的局限性，尤其對長期面臨“缺醫(yī)少藥”困境的許多SMA家庭來說，創(chuàng)新藥物的可及也意味著生命希望的可及。從長遠(yuǎn)來看，這也將帶動中國SMA整體診療水平和全病程管理的發(fā)展與完善。

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關(guān)鍵詞： 脊髓性肌萎縮癥 以下簡稱 治療藥物